أعلنت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في 14 أكتوبر 2026 إطلاق مبادرة إطار الأمراض النادرة، وهي خطوة تهدف إلى إعادة النظر في طريقة تطوير الأدوية والمنتجات البيولوجية الخاصة بالأمراض النادرة ومراجعتها. وستستمع الإدارة إلى الآراء في اجتماع عام يُعقد في 28 أكتوبر بمقرها في وايت أوك بمدينة سيلفر سبرينغ في ولاية ماريلاند.
وتسعى المبادرة إلى بناء إطار يتلاءم مع كل مرض على حدة، ومع احتياجات المرضى ونوع المنتج والأدلة التي يمكن جمعها فعليًا من أعداد قليلة من المرضى، بدلًا من تطبيق نهج واحد على جميع الحالات. وتعرض الإدارة تفاصيلها في ورقة بيضاء بعنوان «إطار جديد لمراجعة الأمراض النادرة»، تغطي المسار كاملًا من التواصل المبكر مع الجهات المطورة قبل التجارب السريرية إلى المتطلبات اللاحقة لطرح المنتج في السوق.
ويقود العمل مركز ابتكار الأمراض النادرة التابع للإدارة، بالتعاون مع مكتب المفوض ومركز تقييم الأدوية وأبحاثها ومركز تقييم المنتجات البيولوجية وأبحاثها. وحددت الإدارة ستة التزامات هي: قرارات أوضح ويمكن توقعها، وإشراك المرضى في مراحل محددة، وتوسيع الاستعانة بالخبراء من خارجها، وتبادل الموارد والتدريب، ومراجعة التصنيع والتفتيش بحسب درجة المخاطر، وتوسيع استخدام الأساليب العلمية والإحصائية المتقدمة.
وتشير الإدارة إلى أن نحو 5% فقط من الأمراض النادرة لها علاج أجازته، وأن نحو 30 مليون أمريكي يعيشون مع مرض نادر. وقال المفوض بالإنابة للإدارة كايل ديامانتاس إن الإدارة ستعمل بقوة لصالح المرضى من خلال بناء نهج أكثر اتساقًا وقابلية للتوقع وابتكارًا في تطوير أدوية الأمراض النادرة. وقالت إيمي كومستوك ريك، مديرة مركز ابتكار الأمراض النادرة، إن الإطار الجديد سيعزز الاتساق وإمكانية التوقع للجهات الراعية وللمرضى على حد سواء.
وتتولى مؤسسة ريغان أودال التابعة للإدارة تنظيم اجتماع 28 أكتوبر. وبعده تعتزم الإدارة عقد طاولات مستديرة لكل قطاع، وطلب معلومات من الجهات المعنية، وعقد جلسات داخلية للاستماع إلى ملاحظات فرق المراجعة لديها. وستُستخدم هذه الآراء في إعداد إرشادات جديدة أو معدلة محتملة، وتعديلات تنظيمية، وتدريب الموظفين، وتغييرات في الهيكل التنظيمي للإدارة. ولم تحدد الإدارة موعدًا معلنًا لصدور توصياتها الأولى.
