أطلقت الهيئة العامة للغذاء والدواء في المملكة برنامج «نادر» ضمن الإطار التنظيمي المخصص لأدوية الأمراض النادرة، في خطوة تستهدف دعم تطوير وترخيص المستحضرات الدوائية المخصصة لهذه الأمراض، وتسريع وصول العلاجات الواعدة إلى المرضى.
ويأتي البرنامج في إطار جهود الهيئة لتعزيز البيئة التنظيمية أمام الباحثين والمبتكرين، وتوفير محفزات علمية وتنظيمية تساعد على تطوير حلول دوائية جديدة، خصوصًا في المجالات التي تواجه تحديات بسبب محدودية أعداد المرضى وصعوبة إجراء الدراسات التقليدية واسعة النطاق.
ما الأمراض التي يستهدفها برنامج «نادر»؟
أوضحت الهيئة أن البرنامج يستهدف المستحضرات الدوائية المخصصة لعلاج الأمراض النادرة أو الوقاية منها، والتي يقل معدل انتشارها عن خمس حالات لكل 10 آلاف شخص في المملكة.
ويشترط للاستفادة من البرنامج ألا يتوفر علاج فعّال للمرض، أو أن يقدم المستحضر فائدة علاجية تتجاوز الخيارات العلاجية المتاحة، إلى جانب أن يكون الدواء في مرحلة التطوير أو حاصلًا على ترخيص من جهة رقابية أخرى، من دون أن يكون مسجلًا في المملكة.
محفزات علمية وتنظيمية لتسريع الوصول إلى العلاج
يتضمن «نادر» حزمة من المحفزات والتسهيلات التي تستهدف معالجة التحديات المرتبطة بتطوير أدوية الأمراض النادرة، ومن أبرزها تقديم الدعم العلمي والتنظيمي للمطورين والجهات المعنية.
كما تتيح الهيئة استخدام أساليب أكثر مرونة وابتكارًا في إعداد الأدلة العلمية، بما يتناسب مع الطبيعة الخاصة لهذه الأمراض ومحدودية أعداد المرضى، وهو ما يمكن أن يساعد في دعم عملية تطوير المستحضرات وتقييمها بصورة أكثر ملاءمة.
وتشمل التسهيلات كذلك إجراءات مرنة لتسجيل المصانع، إلى جانب دعم متطلبات تقارير السلامة الدورية الخاصة بالمستحضرات، بما يعزز قدرة الجهات المطورة على استكمال المتطلبات التنظيمية المرتبطة بالأدوية.
دعم الباحثين والابتكار الدوائي
ولا يقتصر البرنامج على تسريع وصول الأدوية إلى المرضى، بل يستهدف أيضًا تمكين الباحثين والمبتكرين من تطوير حلول جديدة في مجال الأمراض النادرة.
وترى الهيئة أن توفير مسار تنظيمي داعم لهذه المستحضرات يمكن أن يسهم في تعزيز الابتكار الدوائي، ورفع فرص وصول العلاجات الواعدة إلى المرضى الذين قد تكون الخيارات العلاجية المتاحة لهم محدودة.
ضمن مستهدفات رؤية السعودية 2030
ويأتي إطلاق برنامج «نادر» ضمن جهود الهيئة العامة للغذاء والدواء المستمرة لتوفير رعاية صحية أكثر تكاملًا وتمكين المرضى من الوصول إلى العلاجات الواعدة، بما ينسجم مع مستهدفات رؤية السعودية 2030 في مجال تعزيز جودة الحياة وتطوير منظومة الرعاية الصحية.
ويعكس البرنامج توجهًا نحو تطوير الأطر التنظيمية بما يتناسب مع طبيعة الأدوية المخصصة للأمراض النادرة، مع تحقيق التوازن بين تسريع إتاحة العلاجات والحفاظ على المتطلبات العلمية والتنظيمية اللازمة لضمان سلامتها وفعاليتها.
