نجح مستشفى الملك فيصل التخصصي ومركز الأبحاث في تطبيق علاج جيني متقدم، لـ8 مرضى مصابين بمرض نزف الدم الوراثي “الهيموفيليا”، وأثبت فعاليّته عبر جرعة واحدة فقط في رفع مستوى عامل التخثر الناقص لمستويات تمكنهم من ممارسة حياتهم دون الحاجة للعلاج الوقائي، ما يمثل تحولاً جذرياً في جودة حياة المصابين بالمرض.
يتم حقن المريض بجينات عاملة جديدة
ويرتكز العلاج الجيني في مرض الهيموفيليا على حقن المريض بجينات عاملة جديدة تجعل جسمه قادراً على التصنيع الذاتي لعامل التخثر الناقص، حيث تُقدِّم الجينات الجديدة تعليمات لأجسام المرضى عن كيفية تكوين عامل تخثّر الدم، وذلك بعد جرعة علاجية واحدة يتلقّونها في الوريد.
ويأتي المرض نتيجة خلل وراثي يتسبب بعجز جسم المصاب عن إنتاج أحد عوامل التخثر، وعادة ما يعالجون بحقن عوامل التخثر في الوريد كل ثلاثة إلى خمسة أيام بانتظام مدى الحياة لتجاوز نوبات النزيف.
وتَنتُج الهيموفيليا عن طفرة أو تغيّر في أحد الجينات التي تقدم تعليمات لصُنع بروتين الدم (عامل التخثّر)، الذي يُعد لازماً لتكوين جلطة دموية توقف النزيف، حيث تؤدي الطفرة الجينية لعدم تكون عامل تخثّر الدم، ويتسبّب المرض في نزيف حاد بأماكن مختلفة من الجسم، مثل المفاصل، ما قد ينتُج عنه تورم وألم وضيق في المفاصل، أو نزيف العضلات، أو النزيف الداخلي في الرأس.
